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第一百七十八章 华夏首例基因治疗药物


  昆市第一人民医院,儿科病房。

  由于所有的静脉药物,如皮下注射类药物,肌肉注射类药物等,都需要在医院进行临床试验,住院的时间通常为1-3天。

  当然,治疗的间期也就是非用药时间,  患者可以在家休息。

  所以曹阳在得到基因药研制成功的消息后,第一时间就带着儿子小伟赶到了三清药业的定点合作医院,正式开展临床实验。

  眼睁睁看着一根针头扎进儿子小伟的静脉血管中,曹阳脸上神情变得紧张起来。

  毕竟是第一次使用基因药物,虽然动物实验非常成功,但他心里依然有些忐忑不安。

  根据计划,要将ZFN送入体内,  每次注射都能覆盖一定范围内的体细胞。体细胞接受基因组编辑,  其中的病灶基因将获得修复。

  不过由于Menkes病变基因在体内多处都有表达,  所以不太可能单次注射就让治疗范围覆盖全身所有的体细胞。

  理论上,患者还需要以数月一次的频率,定期进行注射。

  虽然持续时间比较长,但患者不需要每次都住院,只要在门诊打个针就行,对大部分患者而言,这几乎不会产生什么负担。

  等到身体内的成体干细胞都接受了基因编辑而被治愈,那么它制造出的新细胞也都是健康的细胞了,患者就算彻底治好了。

  半个小时后,注射完成,  曹阳看着儿子没有什么异常表现,顿时放下心来。

  患儿需要在病房呆几天,以观察具体的疗效。

  第三天,  医生看着身体检查报告,满意地点点头:“患儿身体检查一切正常,实验室检查血清铜以及铜蓝蛋白也已恢复正常水平。接下来你记得要三个月一次定期注射,  以观后效。”

  曹阳紧握双拳,心中激动不已,  看看睡得正香的儿子,忍不住老泪纵横。

  一切的付出和努力,终于有了回报。

  儿子,终于救下来了。

  这個病症的典型患者一般都会在3岁以内死亡,只有少部分轻症才能生存到20岁,就这样也改变不了最终夭折的命运。

  他这两年来拼命追赶,与死神竞跑,总算赶在死神前面将儿子从生死线上救了回来。

  再也不用担心儿子活不过3岁了。

  医生走后,他赶紧将这个好消息分享在了群里。

  病友群里顿时一片欢呼。

  “太好了,我们的孩子都有救了。”

  “小伟的样子看起来蛮好的,看来是真的好了。”

  “谢谢曹大哥,这一切多亏了你,要不是你到处奔走,付出了这么多,也不会有孩子们的今天。”

  “谢谢曹兄弟。”

  “也要谢谢三清,要不是他们愿意伸出援手,我们还不知道什么时候能看到基因药的问世。”

  “幸好国内有这么一家高科技药企,能够研发出基因药这种高科技产品,  这都是因为国家的强大,才会有各行各业的崛起啊。”

  “是啊,  我还记得以前我们生病了都要用进口药,国产药效果不好,现在我去医院看病,一些日常药,医生都给我推荐三清了,说比进口药效果都好,然后还便宜。”

  “国产药崛起了,才有现在的基因药啊,我现在真的比以往任何时候都爱国,为我生在华夏而感到骄傲自豪。”

  “哈哈,那肯定是了,这个病国外可没得治吧,只有国内才有基因药,这一点老外都得羡慕咱们呢。”

  “什么时候正式开始临床啊,我们都等不及了。”

  “哎,等一下,我收到龙图的通知了,好像是临床实验正式开启了,快去报名吧。”

  “这么快,我马上就去。”

  病友们光速点进APP,果然‘临床实验申请’这个功能已经能用了。

  他们填写一些相关资料,再签名上传,很快就提交了申请。

  人数不多,只有60人,因此很快就都通过了。

  由于Menkes这个病症太罕见了,国内只有这么点人,所以三清在申请临床实验的时候,直接把临床一期和二期放在一起了,至于临床三期,可能要去国外找一些患者来参加了。

  估计等到上市,全球也就剩下几百名患者,这么小的市场,怪不得没有其他药企愿意做。

  也就是三清,要把整个罕见病合并起来,作为单基因遗传病症来进行统一研究,才愿意在这么冷门的病症上投入。

  否则,估计只有曹阳自己一个人孤军奋战,自力更生了。

  就算他最终有了成果,可能也是好几年以后的事情了。

  小伟到时候是否还在人世,还是两说。

  所以,没有人比这些患儿家属们更懂得基因药的难处,也没有人比他们对三清更感激涕零。

  就算是癌症,有一些患者还是能经过治疗活下来的,而阿尔茨海默症,患者都是老人,死亡的几率也不高。

  只有罕见症患者,都是婴儿,大都无药可医,往往活不过五岁就早早夭折,在父母的生命中留下巨大的创伤和悲痛。

  从这一点上来说,三清药业的这番举动,就是罕见病患者的再生父母。

  家属们心中不论有多么感激,都丝毫不为过。

  他们几乎都恨不得给卫康制作一个长生牌坊,日夜叩拜了。

  三清很快又召开了新闻发布会,宣告了国内第一例基因治疗药物的问世。

  消息一发布,媒体们都震惊了,立即激动万分地撰写新闻报道,全网发布。

  这可是大新闻!

  基因治疗啊!这不是科幻小说中才有的东西吗?竟然走入现实了。

  不论多严肃的媒体,这一刻都震惊体附身,个个语出惊人,恨不得惊爆全国网友的眼球,怎么夸张怎么来。

  “震惊!三清成功研发基因治疗药物,攻克Menkes罕见症!”

  “震惊!华夏将进入基因编辑时代!”

  “震惊!科幻照入现实,从基因治疗到基因进化,我们还需要多久?”

  “浅谈基因编辑时代的未来医疗!”

  “改变人类的十大科技,基因编辑技术的前世今生!”

  媒体们还翻出一年前曹阳的旧新闻,对他以及其他Menkes家属进行了一次深入采访,做了一场基因编辑药物的专题节目。

  网友们之前还被三清的SMA基因药震惊得没回过神,眼下两个月过去,又被震惊了一番。

  眼看着三清这研究成果一个接一个地往外蹦,网友们激动得都有些麻木了。

  “三清牛逼!卫总太给力了。”

  “虽然Menkes这种病没几个患者,但对病人和家属来说,却是极为痛苦,多亏了有三清,愿意耗费精力去攻克这种病,又一次拯救了数十名患者。”

  “这是何等的奇迹,何等的伟大,我真是太感动了。”

  “那个为儿子自制药物的曹阳也让人感动,这世上果然不怕有难事,就怕有心人,这样的父亲真是我辈楷模。”

  “三清这基因药物怎么研发得这么快,就跟母鸡下蛋一样,我已经麻木了,除了鼓掌,啥也说不出来了。”

  “+1,我的内心毫无波动,只感觉到理所当然。”

  当这个新闻传播到海外之时,全球数百名Menkes患者,都激动万分,仿佛抓住了最后一根救命稻草。


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